《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》发布 专家呼吁慢粒规范化诊疗下沉基层

　　2022年1月23日，由北京新阳光慈善基金会、和睿慢粒患者帮扶中心（慢粒学院）联合主办的“续立新生 扬帆启航”《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》（以下简称《白皮书》）发布会在武汉举办。这是自2016年以来，时隔5年《白皮书》再度更新发布。此次《白皮书》进行了大样本调研，覆盖全国31个省市自治区范围内2533位慢性粒细胞白血病患者，总结了我国慢粒白血病的诊疗现状，对慢粒患者的用药情况、回归正常后的生活、工作状况进行了深度剖析。
　　苏州大学附属第一医院吴德沛教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院邹萍教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院孟力教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院黎纬明教授、北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛先生、湖北省内各院血液科临床医生、慢粒患者代表共同出席了此次活动。
　　超五分之一患者耐药，规范检测助力慢粒治疗精准化
　　慢性粒细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），又称慢性髓细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，全球年发病率为1.6~2.0/10万，在成人白血病中约占15%。酪氨酸酶抑制剂（TKI）的出现，慢粒患者的10年生存率总体上从50%提高到85-90%。
　　随着新药研发，治疗技术的革新，慢粒的治疗方案在不断创新。在探讨国内慢粒患者和血液科医生对于TKI治疗的关注点时，双方的共同关注点是新药发展。TKI是目前治疗慢粒的首选用药，但仍有一部分患者不能达到理想缓解效果（原发性耐药）或缓解后复发（继发性耐药）。在《白皮书》覆盖的2533位受调研患者当中，还存在不少患者有耐药或不耐受的情况。BCR-ABL激酶区突变是导致TKI治疗后耐药的重要机制之一，其中T315I突变是最常见的，也是目前难以克服的突变之一。
　　耐药是导致患者发病及死亡的重要原因，但长期以来医患群体对耐药问题并未给予充分关注，尤其是在广大基层，耐药认知不足的问题更为突出。对此，华中科技大学同济医学院附属协和医院黎纬明教授建议：“早期进行耐药管理可有效预防耐药发生，当患者在治疗过程中未达到最佳反应或出现疾病进展时，需要尽快检测激酶突变情况，否则不仅会导致病情加重，还会错过最佳治疗时机。基层血液科医生要有慢粒规范化管理和长期管理意识，确保慢粒患者尤其是耐药患者能及时进行随访监测和突变检测。强基固本，这就需要将更多优质医疗资源辐射到广大基层，从根本上提升慢粒治疗水平和成效。”
　　随着BCR-ABL激酶区突变检测的规范化，以及国内外专业医药团队针对耐药、突变和减少不良反应等新型TKI药物研发，慢粒治疗的精准化时代也即将到来。针对其他TKI耐药或不耐受、以及T315I突变患者，中国首个原研第三代BCR-ABL抑制剂已证实可以克服慢粒患者的T315I突变，且对经一代或二代TKI治疗后耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病有疗效，该药已于中国上市。

　　近半数患者回归工作面临挑战，基层医疗服务需求更需关注
　　此《白皮书》对全国31个省市自治区进行了调研，目前在中国一线、省会城市等医疗条件相对发达的地区，慢粒实现了可防可控可治。但调研数据显示，仍有不少的患者（22.11%）表示在常住地无法获得治疗药物，主要的影响因素有地方不具备所需医疗条件、跨省市异地就医无法报销、耐药问题或者因为进口药品在多地医院的可及性不高等。此类问题在中低线下沉城市、广大农村地区更为严重。
　　除此之外，由于治疗时间的延长，患者的经济负担和生活质量逐渐成为关注重点。近一半的患者（58.22%）认为疾病带来的个人身体和心理上的影响增加了找工作的困难，32.90%的患者认为用人单位与职场上的不公也增加了患者回归工作的难度。成功回归工作状态的患者也面临着一些的挑战，有41%参与调研的患者认为疾病和治疗限制了个人发展，例如导致岗位调动影响晋升等问题。另一方面，由于疾病的突发性和不确定性，患者在回归生活和工作的过程中通常承受着巨大的心理压力，非常需要社会各界的关注和倡导。26.29%的患者表示希望能够获得心理疏导、精神慰藉、缓解心理压力等各方面的心理支持。15.20%的患者认为社会需要提高对患者重返职场的关注，增加对患者回归工作的认可和信任。
　　“在基层地区，患者对医疗服务的需求相较于城市更大。促进优质医疗资源下沉，推进医疗服务均等化能够帮助基层地区的患者实现优质医疗可及，因此基层医疗机构要提供有效的医疗服务，从身体、诊疗、心理等多方面满足患者需求，进一步改善患者生存质量，帮助他们更好地融入社会”，黎纬明教授表示。
　　一名慢粒患者代表在活动上谈到，慢粒患者在职场发展中承受着高于常人的心理压力和精神压力，希望通过此次《白皮书》的发布，增强社会对慢粒患者的关注，也希望病友们都能保持积极的心态与，未来是可期的。患者李群朗诵了自己写的诗：”我会在黑暗里大步流星，把心空迷茫的阴霾抛弃，我会和黑夜的尽头分道扬镳，把亲吻送给明天光芒万丈的太阳。“
　　黎纬明教授表示，此次调研有很多鼓舞人心的内容，许多患者都在尝试回归新生活。但《白皮书》的相关数据仍反映出慢粒患者在治疗用药、回归社会等方面面临诸多难题。慢粒治疗的地区水平差异、认知理念的欠缺以及科学管理的规范化不足等问题，是中国乃至世界视野下慢粒治疗需要突破的瓶颈所在。在打通患者回归生活“最后一公里”上，我们还需倾注更多精力。借此机会我们向社会各方呼吁，更多了解慢粒患者的生存状况和需求，为慢粒患者接续新生保驾护航。在“2030健康中国”规划的引领下，调动一切可以调动的资源和力量，开创慢粒治疗的新境界。
　　北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示，此次《白皮书》的发布，旨在帮助公众和政策制定者更多了解慢粒治疗现状与患者生存状况，希望社会各界关注慢粒患者，多方位助力患者奔赴新生活。作为《白皮书》发起者，新阳光基金会的宗旨是用爱自己的心去爱别人，为更公平更美好的社会而行动，致力于采取更多行动来减轻患者的负担、提高患者生存质量，助力“健康中国2030”目标的实现。
　　活动当天除了《白皮书》的发布，北京新阳光慈善基金会还联合和睿慢粒帮扶中心共同组织举办了全国慢粒患者故事线上展暨2022年慢粒学院新春云年会，借助镜头更真实地展现慢粒患者的心路历程。值此机会，现场的慢粒患者还带来了精彩的舞蹈演出，展示出了慢粒患者追求新生的不懈努力。
　　在回归生活和工作的过程中，患者本身的努力不容忽视。根据白皮书撰写的前期调研结果，—半以上的患者已经回归或者一直处于工作状态，曾暂停工作的患者大部分在短短半年以内就回归到了工作状态， 足以看到慢粒患者们坚韧、阳光的品质。疾病，没有成为自怨自艾、消极遁世的理由。相反，即使有患者感觉到回归工作后面临着个人发展受限等问题，但还是勇敢地回归职场，拥抱生活。疾病，不成为追求事业的绊脚石，慢粒患者依然有能力、有野心在事业上崭露头角，追寻人生的意义和价值。所有拒绝"躺平"的慢粒患者都值得被致以敬意。
　　《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》制作和发布的初衷，是希望能帮助公众和政策制定者更多地了解慢粒诊疗现状，了解慢粒患者的生存状况和需求。希望国家和省市的发改委、卫健委、人力资源与社会保障部/厅/局、国家药品监督管理局、国家医疗保障局等相关各级部门，采取更多行动来减轻患者的负担，提高慢粒患者的生存质量，为健康中国计划的实现，奠定坚实的基础。
　　在慢粒患者划着小船与风浪搏斗的同时，我们能做的不仅是站在岸边为他们摇旗鼓劲。更重要的，是政策制定者和整个社会都为他们保驾护航。

　　附：主办方简介
　　本次发布会由北京新阳光慈善基金会（以下简称新阳光）、和睿慢粒患者帮扶中心（慢粒学院）（以下简称慢粒学院）联合主办。
　　新阳光是国内最大的、专注于医疗卫生服务的慈善组织之一，发起人刘正琛就是一名慢粒患者。2002年，正在北大读研的刘正琛被确诊为慢粒，为了救人，也为了自救，发起了阳光骨髓库和北大阳光志愿者协会，这就是新阳光的前身。新阳光一直致力于帮助公众和政策制定者了解慢粒，理解慢粒患者生存状况，汇集各方力量解决慢粒患者面对的问题，为健康中国计划夯实基础。 
　　慢粒学院是华中科技大学同济医学院附属协和医院主任医师黎纬明在2021年推出的项目，通过对慢粒患者进行专业化、规范化管理，开展慢粒患者群体的帮扶工作，让更多患者能够积极应对疾病，快乐生活。慢粒学院依托于武汉市江汉区和睿慢粒患者帮扶中心和武汉协和医院血液科志愿者工作站的工作，由临床医护、营养师、康复专家和心理咨询师以及志愿者组成。